В следующем году федеральный бюджет, над которым сейчас начинают работать власти, может взять на себя финансирование лечения одного из самых затратных орфанных заболеваний — мукополисахаридоза. При этом государственная казна окажется только в плюсе, подсчитали эксперты. Правда, остальные редкие пациенты по-прежнему смогут рассчитывать, в лучшем случае, на помощь своих регионов. А чаще — лишь на самих себя.
Лед тронулся
Мукополисахаридоз включен в утвержденный постановлением правительства от 26 апреля 2012 года «Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности» (Перечень-24). С 2018 года Минздрав будет централизованно закупать лекарства от разных типов этого заболевания за счет федерального бюджета и поставлять их в регионы. Как заявила спикер Совета Федерации Валентина Матвиенко, за счет этого можно будет существенно снизить закупочные цены.
По данным руководителя Центра изучения и анализа проблем народонаселения, демографии и здравоохранения Института ЕАЭС Елены Красильниковой, в 2016 году расходы российских регионов на закупки лекарств от мукополисахаридоза разных типов составили почти 3,6 миллиарда рублей. А в 2017 году, по расчетам, могут перевалить за 5,5 миллиарда.
Впрочем, это не единственная высокозатратная нозология из Перечня-24. Кроме мукополисахаридоза существуют другие редкие заболевания, с закупками по которым региональные власти не справляются из-за нехватки денег. Например, расходы на лечение пароксизмальной ночной гемоглобинурии (Маркиафавы-Микели) и гемолитико-уремического синдрома составили 2016 году 5, 2 миллиарда рублей, и достигнут в 2017 году, как ожидается, 11,8 миллиардов рублей.
Общие же расходы на лекобеспечение граждан, страдающих заболеваниями из Перечня-24, за последние пять лет выросли в 7 раз — с 2,13 до 15,5 миллиардов рублей. А доля затрат регионов в общих расходах на закупки лекарств — с 5,9% до 25%. «В регистре появляются новые пациенты, а больные дети растут и им требуется большая дозировка препаратов. Регионы совокупно тратят на орфанные препараты пятую часть направленных на медпомощь средств. Это очень высокое бремя, и очевидно, что субъекты достигли своего потолка», — считает Красильникова.
Три списка
По данным главного специалиста Минздрава по медицинской генетике, директора Медико-генетического научного центра (МГНЦ) Сергея Куцева, на сегодняшний день в Федеральный регистр лиц, страдающих заболеваниями из Перечня-24, внесено 16 099 пациентов, 8 245 из которых дети (51,3%).
В целом же в России есть три перечня орфанных заболеваний. Как объясняют в Минздраве, это те заболевания, для которых в настоящее время имеется патогенетическое лечение (когда лекарственный препарат устраняет какое-то звено патогенеза наследственных заболеваний). В первый входят семь высокозатратных нозологий, для лечения которых почти 10 лет в стране действует очень успешная программа «7 ВЗН». Программа финансируется из федерального бюджета, и ее исполнение составляет 98%.
Программа «Перечень-24» с 2012 года возложена на плечи субъектов РФ, здесь средняя обеспеченность гораздо ниже и сильно разнится в зависимости от региона. Остальные пациенты попадают в рамки программы «региональные льготы», и их участь еще более незавидная. Большинство же редких заболеваний такими программами не покрываются: в настоящее время известно восемь тысяч редких болезней, однако в утвержденный перечень вошли лишь 220 нозологий.
Дефицит средств в субъектах федерации на лечение редких болезней в Минздраве оценивают в шесть миллиардов рублей. О неспособности регионов закупать орфанные лекарства из «Перечня-24» постоянно говорят врачи, представители пациентских сообществ и сами региональные чиновники. И единственным системным решением проблемы может быть передача финансирования закупок на федеральный уровень. По словам Куцева, если бы для орфанных пациентов существовал единый список, закупки лекарств из которого финансировались из федерального бюджета, это сняло бы многие проблемы, тем более что централизованные закупки дешевле, чем региональные.
Осенью 2016 года заявила об этом и министр здравоохранения Вероника Скворцова. «Минздрав несколько раз инициировал вопрос о передаче орфанных заболеваний, хотя бы в усеченном формате, не 24 нозологии, а только самые дорогие формы…, чтобы их, как и высокозатратные 7 нозологий, могли обеспечивать централизовано, по регистру», — рассказала министр.
«Есть регионы, где закупка препаратов не проводится даже при выигранных пациентами судах»
Перенос ответственности за лечение орфанных пациентов на федеральный уровень позволил бы решить многие проблемы, считает президент межрегиональной общественной благотворительной организации «Хантер-синдром» (мукополисахаридоз II типа) Снежана Митина. По ее словам, сейчас в разных регионах больные по-разному обеспечиваются препаратами, различаются и сроки от момента постановки диагноза до закупки препарата и, как следствие, начала лечения.
«Ратифицированная в РФ Конвенция по правам инвалидов работает пока только на бумаге. Есть регионы, где закупка препаратов не проводится даже при выигранных пациентами судах, — рассказала Митина. — Местному Минздраву легче заплатить штраф, чем закупить лекарство для редкого больного. Из-за необъявленных аукционов на закупки происходят перерывы в лечении. А смена руководства в регионе часто приводит к ухудшению отлаженной схемы лекарственного обеспечения и лечения. Появилось даже такое явление, как медицинская миграция — семья орфанного больного переезжает в тот регион, где есть бесперебойное лекарственное обеспечение».
«Не обернется ли этот переход закупкой дешевых неработающих дженериков в масштабах всей страны?»
Централизация закупок лекарств поставит в равные условиях жителей разных регионов, снизит риски перебоев в лечении пациентов, соглашается вице-президент Общероссийской общественной организации «Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом» и Ярославской региональной организации помощи больным муковисцидозом «Маленький Мук» Наталья Матвеева. Но у этой инициативы есть и свои подводные камни.
По ее словам, пациентское сообщество часто сталкивается с некомпетентностью чиновников, проводящих закупки, от которых зависит жизнь больных. Например, в Ярославской области с апреля месяца ребенок не получал необходимый ему препарат, в результате чего оказался в больнице. Для другой девочки был закуплен дорогостоящий препарат на полгода, но с истекающим сроком годности, в результате сейчас ребенок дышит просроченным лекарством.
«И таких случаев очень много — по всей стране в целях экономии закупают непроверенные и неработающие дженерики, закупаются, но не выдаются лекарства, — рассказала Матвеева. — Но сейчас проблемы, которые возникают у больных, могут решаться на региональном уровне. Пациентское сообщество работает с местными властями и имеет возможность обратиться выше. А как будет работать эта несовершенная государственная машина, перейдя на федеральный уровень? Куда будут жаловаться пациенты? Не обернется ли это закупкой дешевых неработающих дженериков в масштабах всей страны?».
«Редких больных во много раз больше, чем значится в регистре»
Между тем, в стране есть еще множество орфанных больных, к которым вся эта дискуссия не имеет никакого отношения. Несмотря на появление новых препаратов от ряда не входящих в официальные перечни редких болезней, в России считается, что лечения от них нет. А значит, нет и никаких обязательств перед этими людьми со стороны государства.
«Редких больных во много раз больше, чем значится в регистре, который ведет Минздрав, — считает руководитель ассоциации пациентов со спинальной мышечной атрофией, директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. — Надо пересматривать и расширять перечни нозологий, по которым больные получают лечение. Ведь если заболевание не входит в такой перечень, единственный шанс получить лекарства — по жизненным показаниям. Однако это удается далеко не всегда». По словам Германенко, сегодня нет списка пациентов, на который можно опираться при расчете стоимости лечения. Как нет и четко описанных юридических оснований и критериев для составления этих списков, а также документа, на который можно опираясь при их пересмотре.
Не входит в перечень жизнеугрожающих заболеваний, несмотря на необратимые нарушения работы организма, и синдром Ретта. «При этом заболевании нет радикального лечения, и больные во всем мире ждут, чтобы изобрели лекарство, однако только в России нет национальных стандартов лечения, — рассказала директор ассоциации содействия больным синдромом Ретта Ольга Тимуца. — Сегодня пациентов в регистре меньше 400 на всю страну, хотя по факту их намного больше. А это тормозит исследования и разработки, не выводит проблему на должный уровень. У нас нет центра реабилитации, нет центра, который несет ответственность за постановку диагноза и за ведение больных (ни на федеральном, ни на региональных уровнях). И пока в стране не обучают специалистов, родители сами ищут врачей-энтузиастов, готовых вести такого пациента».
По словам Куцева, «Перечень-24» составлялся много лет назад, с тех пор число заболеваний, для которых разработано патогенетическое лечение, увеличилось. И сейчас специалисты МГНЦ рекомендует внести в этот перечень еще 18 пунктов — речь идет о тех болезнях, для которых есть зарегистрированные в России препараты. Проблема заключается еще и в том, что действующее законодательство никак не регулируется возможность изменения этого перечня. Но Минздрав обещал подготовить соответствующие дополнения в закон «Об основах охраны здоровья граждан в РФ» и выступить с этой инициативой. «Если существует препарат, который используется во всем мире, доказал свою эффективность и зарегистрирован в РФ, значит он должен входить в этот перечень, а пациенты должны его получать», — считает Куцев.
© 2002-2020, «Здоровый образ жизни». Все права защищены.
При копировании материалов открытая для поисковиков гиперссылка на healthystyle.info обязательна. * 
* XML, HTML